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盘点基因治疗最新研究进展
作者:中糖院 时间:2022-09-20 23:52:31 浏览:105

基因治疗的概念

基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变,导致遗传信息的改变而致病。

由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的,因此对这种基因进行替代、修复和增补,就能治疗这些疾病,从而控制这些疾病的发生,故称基因治疗。

基因治疗的类型

目前,基因治疗主要有三种形式

是将正确的基因导入细胞来替代错误的突变基因;

是直接修复错误的基因,也就是常说的基因编辑;

是在体外通过基因技术修改细胞,然后把修改的细胞导入人体发挥作用。

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来源:生物工艺与技术

基因治疗的最新研究进展

2020.6.19

波士顿大学医学院研究人员尝试新的白血病治疗方法

波士顿大学医学院的研究人员为了提高患有骨髓增生性肿瘤(一种白血病)患者的生存率,他们在实验模型的一组中改变了JAK2V617F基因,另一组作为对照组,抑制了一种特定的蛋白质(α5beta1整合素),以减少大型骨髓细胞(巨核细胞)的数量。他们的最终目标是找到有效的治疗骨髓纤维化的方法。该研究发表在《血液》上。

DOI:10.1182 / blood.2019004230

2020.6.18

维也纳医科大学科学家确定了新的肠癌治疗方法

维也纳医科大学研究小组确定了肠癌发展过程中一个未知的机制:细菌微生物组激活潘氏细胞中的所谓免疫检查点Ido1。因此,潘氏细胞是针对肠道肿瘤的基于免疫的新细胞靶标。该研究最近发表在《自然》杂志子刊《通讯生物学》上。

DOI:10.1038 / s42003-020-0989-y

2020.6.17

癌细胞对半乳糖不耐受

南加州大学的研究人员发现了普通癌细胞中的一个弱点:糖缺乏弹性。也就是说,当癌细胞暴露于不同类型的糖(半乳糖)时,细胞将无法适应并死亡。该发现可能对癌症新陈代谢治疗具有重要意义,该研究最近发表在《细胞科学杂志》上。

DOI:10.1242 / jcs.239277

2020.6.16

美国科学家开发两个小分子FTO抑制剂,能抑制多种肿瘤

肥胖相关基因FTO,会导致各种癌症的发生,这为开发有效的靶向治疗药物提供了潜在靶点。如今,希望之城国家医疗中心的研究人员确定并开发了两个有效的小分子FTO抑制剂,可以抑制多种癌症中的肿瘤生长。该研究发表在《癌细胞》上。

DOI:10.1016 / j.ccell.2020.04.017

2020.6.16

中国科学家成功研发出用于制作COVID-19小鼠模型的现成工具

研发和测试针对COVID-19的新抗病毒疗法和疫苗的主要障碍是缺乏良好的,广泛可得的动物模型。中国爱荷华大学卡佛医学院和医科大学的研究人员已经开发出一种简单的工具来克服这一瓶颈。研究人员创造了一种基因疗法,可以将任何实验小鼠转化为可以感染SARS-CoV-2并发展为类似COVID的肺部疾病的小鼠。在《细胞》杂志上的报道中,研究人员表明,用这种基因疗法的小鼠可用于评估疫苗和几种潜在的COVID-19疗法,其中包括一种称为poly I:C的预防策略。在每种情况下,这些疗法均可预防体重减轻,减少肺部疾病并提高小鼠中病毒清除的速度。研究小组还表明,小鼠对于研究与清除SARS-CoV-2病毒有关的重要免疫反应很有用。

DOI:10.1016 / j.cell.2020.06.010

2020.6.15

DMD儿童全身性抗肌营养不良蛋白基因疗法的系统性报道

全国儿童医院的研究人员在JAMA上发表了神经病学研究结果,该结果来自对患有杜氏肌营养不良(DMD)的儿童进行系统性微营养不良蛋白基因疗法的首次临床试验中治疗的前四名患者,初步发现表明该疗法可提供功能改善大于照护标准下观察到的改善。

DOI:10.1001 / jamaneurol.2020.1484

2020.6.15

SHANK3的基因拯救是罕见形式的自闭症谱系障碍的潜在疗法

医学博士Craig Powell和同事进行的一项小鼠研究表明,早期基因挽救可能是自闭症谱系障碍(ASD)的潜在疗法。鲍威尔研究了一种名为SHANK3的基因,这种基因的改变在约0.5%的ASD患者中可见。基因治疗提供了一种可能改变疾病进程的必要选择。这项研究发表在eNeuro上。

DOI:10.1523 / ENEURO.0332-19.2020

2020.6.11

科学家通过新的基因疗法从眼部疾病中拯救微型视网膜